实验动物所建立异种器官移植供体小型猪的基因编辑技术体系

医学实验动物研究所在医学与健康科技创新工程的资助下，自2017年开始，历经两年时间，建立了小型猪的基因编辑技术体系，该体系涵盖体细胞基因编辑、卵母细胞体外成熟和体细胞核移植等技术，是研制异种器官移植用人源化供体小型猪的关键。

应用上述技术体系，研究人员成功研制了GGTA1基因敲除的巴马小型猪。由于GGTA1基因可编码α1，3-半乳糖基转移酶，而该酶的产物α1，3-半乳糖抗原可引发超急性免疫排斥反应，因此GGTA1基因是目前异种器官移植供体动物基因编辑的主要靶基因之一。截至2019年6月，小型猪已经正常生长至6月龄，健康状况良好。

该技术体系的建立，代表中国医学科学院拥有了小型猪基因编辑技术和体细胞克隆技术，为未来异种器官移植的临床研究以及器官供体动物研发与生产奠定了基础。同时，该技术体系也可用于人类疾病基因编辑小型猪模型的制备。

上述工作由医学转化研究中心器官人源化课题组卢天宇博士等人完成，属于《人源化动物模型技术平台》项目的研究成果。

（实验动物所所办）