近日，我校第二附属医院血液科翟志敏教授团队关于“CAR-T治疗白血病”临床研究成果的论文在国际学术知名期刊《自然·通讯》（Nature Communications）杂志发表。研究表明，国内CAR-T治疗技术完全可以媲美欧美发达国家水平，并首次报告了骨髓外侵犯和高抑制性T细胞（Tregs）是影响CAR-T治疗疗效的独立不良因素。

该研究是在国家自然科学基金等科研项目支持下，经过相关伦理委员会批准并在国际临床试验机构（clinicaltrials.gov, U.S.NIH）注册后，开展的一项关于采用嵌合抗原受体T细胞（CD19 CAR-T）治疗复发难治急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的疗效和安全性研究。项目由翟志敏教授负责，其研究团队与南京医科大学国家卫生健康委员会抗体技术重点实验室及相关企业密切合作。翟志敏研究团队曾获2019年“安徽省重大科技创新项目”资助。

翟志敏团队从72名有意向接受CAR-T细胞治疗的患者中，筛选出51例复发难治急性白血病患者。其中47名3岁到72岁的患者顺利获得CD19 CAR-T细胞输注及疗效评价。在目前国内外关于CD19 CAR-T细胞治疗的临床研究报告中，该研究纳入的病例数多，患者年龄跨度最大，伴有髓外病变患者的比例也最高，因此研究风险和难度大大增加。

经过近5年对入组患者的精心治疗、观察随访和系统分析，结果显示，总缓解率为81%，1年的总生存率（OS）和无复发生存率（RFS）分别为53.0%和45.0%，这一结果与欧美其他医疗研究中心的研究成果相似。关键是4级以上严重不良反应发生率仅6.4%，而欧美国家报道一般在30%左右。这提示国内自主设计制造的CD19 CAR-T细胞不仅疗效肯定，且治疗过程更安全。

论文进一步探讨了患者因素对CAR-T治疗的影响，在国际上首次报告骨髓外侵犯和高抑制性T细胞（Tregs）是影响CAR-T治疗疗效的独立不良因素。这些研究数据和成果对今后进一步提升CAR-T细胞质量、优化治疗模式、推进CAR-T治疗在国内向临床应用转化具有重要意义。

据了解，“靶向免疫细胞”治疗恶性肿瘤是近5年迅速发展起来的一种全新的治疗方式，也被称为“活药”。其中，CD19 CAR-T细胞作为全球首个基因编辑的抗癌新药于2017年8月在美国获批上市，用于临床治疗儿童和青少年复发难治急性白血病，此项技术为遏制肿瘤打开了一扇全新的大门，且应用前景广泛。目前，科学家正不断创新、完善和优化各具特色的靶向免疫细胞产品，并积极在临床验证、推广。翟志敏教授表示，今后将竭力为血液肿瘤患者提供最新、最合理的治疗手段。（第二附属医院）

附论文链接 https://www.nature.com/articles/s41467-020-19774-x